Świat
2 l
25
We wtorek amerykańska agencja ds. leków i bezpieczeństwa żywności - Food and Drug Administration (FDA) - zatwierdziła pierwszą terapię genową dla pacjentów z hemofilią B. To nie tylko pierwsza, zatwierdzona terapia genowa dedykowana chorobie rzadkiej, ale także nowy, najdroższy lek na świecie
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) od CSL Behring i uniQure dedykowana leczeniu hemofilii B, debiutuje nie tylko jako pierwsza terapia genowa zatwierdzona dla rzadkiego zaburzenia, ale także jako nowy najdroższy lek na świecie. Lek będzie miał oszałamiającą cenę 3,5 mln USD za dawkę.
Hemgenix został zatwierdzony dla pacjentów, którzy obecnie stosują terapię profilaktyczną czynnikiem IX lub mają poważne krwotoki lub epizody samoistnych krwawień.
CSL Behring skomercjalizuje terapię genową po wykupieniu globalnych praw od uniQure za 450 milionów dolarów z góry w 2020 roku. W ramach umowy między firmami, uniQure przysługuje również do 1,5 mld USD za osiągnięte kamienie milowe i ostateczną rejestrację terapię przez FDA.
Czym jest hemofilia B?
Hemofilia typu B jest chorobą rzadką, występującą u pacjentów rzadziej niż hemofilia typu A . Występuje ona w około 1 przypadku na 50 000 osób. Choroba następuje, gdy pacjent nie ma wystarczającego stężenia IX czynnika krzepnięcia. Chociaż hemofilia typu B zwykle jest dziedziczna, około 30% przypadków jest spowodowanych samoistną mutacją własnych genów.
Reklama
Hemofilia typu B może być łagodna, umiarkowana lub ciężka, w zależności od tego, jakie jest stężenie czynnika krzepnięcia we krwi danej osoby. łagodnych przypadkach hemofilii typu B zaburzenia mogą pozostawać bezobjawowe aż do czasu operacji bądź wystąpienia poważnego urazu. Jednakże około 60% pacjentów zmaga się z ciężkim przebiegiem tej choroby.
Osoby z hemofilią typu B doświadczają przedłużonego krwawienia przy najmniejszych urazach, czy prostych zabiegach i operacjach. W ciężkich przypadkach pacjenci mogą krwawić raz lub dwa razy w tygodniu. Krwawienie często zdarza się bez oczywistego powodu. Krwawienia mogą doprowadzić do poważnych powikłań związanych z krwawieniem wewnętrznym.
Hemofilia B - leczenie
Leczenie hemofilii typu B jest skuteczne; przy odpowiednim leczeniu i opiece osoby cierpiące na hemofilię typu B mogą prowadzić niemal normalne życie. Podstawowe leczenie nazywa się terapią zastępczą, w której czynnik IX krzepnięcia jest podawany dożylnie. Czynnik ten podaje się profilaktycznie, aby zapobiegać krwawieniom, lub kiedy nastąpiło już krwawienie, w celu bezpośredniego zatrzymania krwawienia.
FDA przyznała zgodę na podstawie wyników badania HOPE-B, w którym wzięło udział 54 uczestników. Od siedmiu do 18 miesięcy po infuzji średnie roczne wskaźniki krwawień u pacjentów spadły o 54% w porównaniu z sześciomiesięcznym okresem wstępnym. Aż 94% pacjentów zaprzestało stosowania profilaktyki po leczeniu terapią etranacogene dezaparvovec, kończąc dotychczasową ciągłą terapię.
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) od CSL Behring i uniQure dedykowana leczeniu hemofilii B, debiutuje nie tylko jako pierwsza terapia genowa zatwierdzona dla rzadkiego zaburzenia, ale także jako nowy najdroższy lek na świecie. Lek będzie miał oszałamiającą cenę 3,5 mln USD za dawkę.
Hemgenix został zatwierdzony dla pacjentów, którzy obecnie stosują terapię profilaktyczną czynnikiem IX lub mają poważne krwotoki lub epizody samoistnych krwawień.
CSL Behring skomercjalizuje terapię genową po wykupieniu globalnych praw od uniQure za 450 milionów dolarów z góry w 2020 roku. W ramach umowy między firmami, uniQure przysługuje również do 1,5 mld USD za osiągnięte kamienie milowe i ostateczną rejestrację terapię przez FDA.
Czym jest hemofilia B?
Hemofilia typu B jest chorobą rzadką, występującą u pacjentów rzadziej niż hemofilia typu A . Występuje ona w około 1 przypadku na 50 000 osób. Choroba następuje, gdy pacjent nie ma wystarczającego stężenia IX czynnika krzepnięcia. Chociaż hemofilia typu B zwykle jest dziedziczna, około 30% przypadków jest spowodowanych samoistną mutacją własnych genów.
Reklama
Hemofilia typu B może być łagodna, umiarkowana lub ciężka, w zależności od tego, jakie jest stężenie czynnika krzepnięcia we krwi danej osoby. łagodnych przypadkach hemofilii typu B zaburzenia mogą pozostawać bezobjawowe aż do czasu operacji bądź wystąpienia poważnego urazu. Jednakże około 60% pacjentów zmaga się z ciężkim przebiegiem tej choroby.
Osoby z hemofilią typu B doświadczają przedłużonego krwawienia przy najmniejszych urazach, czy prostych zabiegach i operacjach. W ciężkich przypadkach pacjenci mogą krwawić raz lub dwa razy w tygodniu. Krwawienie często zdarza się bez oczywistego powodu. Krwawienia mogą doprowadzić do poważnych powikłań związanych z krwawieniem wewnętrznym.
Hemofilia B - leczenie
Leczenie hemofilii typu B jest skuteczne; przy odpowiednim leczeniu i opiece osoby cierpiące na hemofilię typu B mogą prowadzić niemal normalne życie. Podstawowe leczenie nazywa się terapią zastępczą, w której czynnik IX krzepnięcia jest podawany dożylnie. Czynnik ten podaje się profilaktycznie, aby zapobiegać krwawieniom, lub kiedy nastąpiło już krwawienie, w celu bezpośredniego zatrzymania krwawienia.
FDA przyznała zgodę na podstawie wyników badania HOPE-B, w którym wzięło udział 54 uczestników. Od siedmiu do 18 miesięcy po infuzji średnie roczne wskaźniki krwawień u pacjentów spadły o 54% w porównaniu z sześciomiesięcznym okresem wstępnym. Aż 94% pacjentów zaprzestało stosowania profilaktyki po leczeniu terapią etranacogene dezaparvovec, kończąc dotychczasową ciągłą terapię.
Najdroższy lek świata. Zmiana "lidera" w cenach terapii
Stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) Zolgensma od Novartis, przez długi czas uznawana była za najdroższy lek świata. Cena detaliczna za opakowanie tego leku wynosi 2,1 mln USD.
Tylko w ciągu kilku miesięcy, terapia straciła miano najdroższej na świecie, na rzecz producenta Bluebird.
W sierpniu FDA zatwierdziła stosowanie terapii genowej w leczeniu Talasemia beta - Zynteglo. Koszt terapii to 2,8 mld USD. Niespełna miesiąc później, we wrześniu, FDA zarejestrowała drugą terapię od tego producenta, która znów kosztowo pobiła rekord świata. Skysona stosowana w leczeniu rzadkich zaburzeniach neurologicznych, mózgowej adrenoleukodystrofii to koszt rzędu 3 mln USD za dawkę.
Stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) Zolgensma od Novartis, przez długi czas uznawana była za najdroższy lek świata. Cena detaliczna za opakowanie tego leku wynosi 2,1 mln USD.
Tylko w ciągu kilku miesięcy, terapia straciła miano najdroższej na świecie, na rzecz producenta Bluebird.
W sierpniu FDA zatwierdziła stosowanie terapii genowej w leczeniu Talasemia beta - Zynteglo. Koszt terapii to 2,8 mld USD. Niespełna miesiąc później, we wrześniu, FDA zarejestrowała drugą terapię od tego producenta, która znów kosztowo pobiła rekord świata. Skysona stosowana w leczeniu rzadkich zaburzeniach neurologicznych, mózgowej adrenoleukodystrofii to koszt rzędu 3 mln USD za dawkę.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła na rynek lek koncernu biotechnologicznego Bluebird Bio, który będzie kosztował 2,8 mln dolarów. Preparat ma być stosowany w leczeniu rzadkiej choroby, bete-talasemii, wymagającej częstych transfuzji.
Terapia genowa
Lek pod pozwoli na zastosowanie terapii genowej, która według koncernu powinna okazać się skuteczna po jednorazowym zastosowaniu. Beta-talasemia, zwana też niedokrwistością tarczowatokrwinkową, w ciężkiej postaci wymaga transfuzji krwi co dwa do pięciu tygodni.
Wciąż opłacalny dla pacjentów
Przed zatwierdzeniem leku przez FDA w środę dyrektor operacyjny Bluebird Bio Tom Klima powiedział agencji Reutera, że średni koszt transfuzji w ciągu całego życia pacjenta sięga w USA 6,4 mln USD, więc Zynteglo, mimo wysokiej ceny, "wciąż może być opłacalny dla pacjentów".
Bluebird Bio, z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, specjalizuje się w opracowywaniu terapii poważnych zaburzeń genetycznych i raka. Koncern prowadzi rozmowy z ubezpieczycielami medycznymi w nadziei, że rozważą jednorazowe dopłaty do leczenia nową terapią.
Terapia genowa
Lek pod pozwoli na zastosowanie terapii genowej, która według koncernu powinna okazać się skuteczna po jednorazowym zastosowaniu. Beta-talasemia, zwana też niedokrwistością tarczowatokrwinkową, w ciężkiej postaci wymaga transfuzji krwi co dwa do pięciu tygodni.
Wciąż opłacalny dla pacjentów
Przed zatwierdzeniem leku przez FDA w środę dyrektor operacyjny Bluebird Bio Tom Klima powiedział agencji Reutera, że średni koszt transfuzji w ciągu całego życia pacjenta sięga w USA 6,4 mln USD, więc Zynteglo, mimo wysokiej ceny, "wciąż może być opłacalny dla pacjentów".
Bluebird Bio, z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, specjalizuje się w opracowywaniu terapii poważnych zaburzeń genetycznych i raka. Koncern prowadzi rozmowy z ubezpieczycielami medycznymi w nadziei, że rozważą jednorazowe dopłaty do leczenia nową terapią.